慢性淋巴细胞白血病(CLL)是一种什么病？阿卡替尼/阿可替尼（Calquence）的治疗效果如何？
发布时间：2023-07-07 点击量： 次
慢性淋巴细胞白血病(CLL)是成年人最常见的白血病类型之一，估计全球每年有105000例新病例，随着治疗的改善，CLL患者的数量预计将会增加，因为患者患有该病的时间更长。在CLL，骨髓中太多的血液干细胞变成了异常淋巴细胞，这些异常细胞很难抵抗感染。随着异常细胞数量的增长，健康白细胞、红细胞和血小板的空间越来越少。这可能导致贫血、感染和出血。通过BTK传递B细胞受体信号是CLL的重要生长途径之一。阿卡替尼/阿可替尼是一种BTK抑制剂，目前已被批准用于患有慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)的成年患者。该药物的治疗效果如何？
ELEVATE-TN (ACE-CL-007)是一项随机、多中心、开放标签的III期试验，旨在评估在先前未经治疗的CLL患者中，单独使用阿卡替尼/阿可替尼与奥滨尤妥珠单抗(CD20单克隆抗体)或阿卡替尼/阿可替尼与化学疗法苯丁酸氮芥(联合奥滨尤妥珠单抗)的安全性和有效性。在试验中，535名患者被随机(1:1:1)分为三组。第一组患者接受苯丁酸氮芥联合奥滨尤妥珠单抗治疗。第二组患者接受阿卡替尼/阿可替尼 (100mg，每天两次，直到疾病进展或不可接受的毒性)联合奥滨尤妥珠单抗。第三组患者接受阿卡替尼/阿可替尼单药治疗(100mg，每天两次，直到疾病进展或不可接受的毒性)。主要终点是由独立审查委员会(IRC)评估的阿卡替尼/阿可替尼和奥滨尤妥珠单抗组与苯丁酸氮芥和奥滨尤妥珠单抗组相比的PFS，关键次要终点是由IRC评估的阿卡替尼/阿可替尼单药治疗组与苯丁酸氮芥和奥滨尤妥珠单抗组相比的PFS。其他次要终点包括客观反应率、下次治疗时间和总生存率。
ASCEND (ACE-CL-309)是一项全球性、随机、多中心、开放标签的III期试验，用于评估阿卡替尼/阿可替尼对既往接受治疗的CLL患者的疗效。在试验中，310名患者被随机(1:1)分为两组。第一组患者接受阿卡替尼/阿可替尼单药治疗(100mg，每天两次，直到疾病进展或不可接受的毒性)。第二组患者接受研究者选择的利妥昔单抗(CD20单克隆抗体)联合PI3K抑制剂艾代拉里斯，或利妥昔单抗联合化疗药物苯达莫司汀。主要终点是由IRC评估的PFS，关键次要终点包括医生评估的PFS、IRC和医生评估的总体缓解率和缓解持续时间，以及总体生存率、患者报告的结果和下一次治疗的时间。
总的来说，这些试验表明，在一线和复发或难治性CLL中，与比较组相比，阿卡替尼/阿可替尼联合奥滨尤妥珠单抗或作为单一疗法显著降低了疾病进展或死亡的相对风险。在ELEVATE-TN中，结果显示，与苯丁酸氮芥化疗加阿卡替尼/阿可替尼(对照组中使用的当前标准治疗组合)相比，采用阿卡替尼/阿可替尼联合奥滨尤妥珠单抗或阿卡替尼/阿可替尼单药治疗的患者的无进展生存期(PFS)有统计学意义和临床意义的改善。在联合治疗组中，疾病进展或死亡的风险降低了90%,而在单一治疗组中降低了80%。与苯丁酸氮芥加奥滨尤妥珠单抗治疗组的22.6个月相比，联合应用阿卡替尼/阿可替尼和奥滨尤妥珠单抗或单一治疗组的中位疾病进展时间尚未达到。
经小编查询，阿卡替尼已通过药监局的批准但时间较短，药房暂无出售。海外也售有该药物，患者可自行选择。原研药价格过万，仿制药规格100mg*60粒价格则在5950人民币左右。价格受汇率影响可能会有轻微波动。更多药品资讯可以咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助患者获得优质的海外医疗资源。
