卡马替尼(capmatinib,商品名Tabrecta)获批用于治疗患有转移性非小细胞肺癌 (NSCLC) 的成年患者,这些患者的肿瘤存在导致间质-上皮转化 (MET) 外显子 14 跳跃的突变。这类突变会导致MET受体无法正常降解,使信号持续激活,从而驱动肿瘤生长。由于卡马替尼的作用机制高度“专一”,只针对MET异常通路发挥作用,因此并不适用于所有肺癌患者。临床上必须通过组织检测或液体活检明确是否存在MET异常,否则即便使用药物也难以获得疗效。这种“基因决定用药”的模式是精准肿瘤治疗的典型代表,也意味着治疗前的分子分型比药物选择本身更重要。在实际应用中,MET突变患者在非小细胞肺癌人群中占比不高,但一旦确诊,就有机会通过卡马替尼获得相对明确的靶向治疗方案,从而改变以往以化疗为主的治疗路径。因此,基因检测不仅是用药前提,也是整个治疗策略制定的核心依据。
参考资料:
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2020/213591s000lbl.pdf
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