Servier在EHA上展示了TIBSOVO(艾伏尼布片)在IDH1突变的复发性/难治性骨髓增生异常综合征中的最新疗效结果
发布时间：2023-08-01 点击量： 次
2023年6月Servier致力于为患者带来希望，它宣布了艾伏尼布作为异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)-突变复发或难治性(R/R)骨髓增生异常综合征(MDS)患者单一疗法的1期试验的更新数据。在欧洲血液学协会(EHA) 2023年年度大会上展示的结果表明，艾伏尼布的疗效和安全性可能为这一分子定义的子集内的MDS患者提供一种重要的新治疗选择。1期开放性研究包括对IDH1突变的R/R MDS患者使用艾伏尼布的安全性、耐受性和临床活性的评估。主要终点是完全缓解(CR)加部分缓解(PR)率，关键次要终点包括CR加PR持续时间、独立输血持续时间和独立输血时间。
此外，在基线时依赖红细胞或血小板输血的9例患者中，66.7% (n=6)在基线后≥56天内不再依赖输血。此外，在基线时红细胞或血小板独立输血的9例患者中，77.8% (n=7)在基线后≥56天内保持输血独立。
总体而言，治疗相关不良事件(TRAEs)与艾伏尼布已知的安全性一致。在纳入安全性分析集的19例患者中，8例(42.1%)患者发生TRAEs，包括1例(5.3%)患者的1级QTc间隔增加，1例患者的3级疲劳，1例患者的3级低钠血症，均未导致停止治疗。
2019年，美国FDA批准了TIBSOVO (艾伏尼布)的突破性治疗指定，用于治疗经FDA批准的测试检测为易感异柠檬酸脱氢酶1 (IDH1)突变的复发性或难治性骨髓增生异常综合征的成年患者。Servier计划根据这些结果向美国FDA提交一份补充新药申请(sNDA)，用于R/R IDH1突变骨髓增生异常综合征成年患者。
艾伏尼布目前在美国被批准作为单一疗法用于治疗id h1-突变体复发或难治性AML的成人，以及作为单一疗法或与阿扎胞苷联合用于年龄≥75岁的新诊断IDH1-突变体AML的成人或患有排除使用强化诱导化疗的合并症的成人。艾伏尼布最近被欧盟委员会批准作为两种适应症的靶向治疗:与阿扎胞苷联合用于治疗新诊断的急性髓细胞白血病(AML)伴异柠檬酸脱氢酶-1 (IDH1) R132突变的成年患者，这些患者没有资格接受标准诱导化疗；以及用于治疗具有IDH1 R132突变的局部晚期或转移性胆管癌的成人患者的单一疗法，所述成人患者先前通过至少一种先前的系统性疗法进行过治疗。艾伏尼布也已在美国和澳大利亚获得批准，用于先前治疗过IDH1突变胆管癌的患者。艾伏尼布在中国也获得批准,用于治疗具有易感IDH1突变的复发性或难治性AML成年患者。
据小编了解，由Agios制药生产的艾伏尼布原研药规格250mg*60片价格在269500人民币左右。更多资讯可以咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助每一位患者获得优质的海外医疗资源。
