艾伏尼布片作用机制
发布时间：2025-02-18 点击量： 次
艾伏尼布片（商品名：拓舒沃®）是一种口服的小分子靶向药物，主要用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的癌症患者，特别是急性髓系白血病（AML）和胆管癌。其作用机制独特而精准，通过针对IDH1突变这一关键靶点，发挥抗癌作用。
IDH1是一种关键酶，参与细胞内的能量代谢和调控。在某些癌症中，IDH1基因会发生突变，导致酶活性改变。这种突变型IDH1酶会将α-酮戊二酸转化为2-羟基戊二酸（2-HG），而2-HG的过量积累会干扰细胞的正常功能，包括表观遗传调控，从而促进肿瘤细胞的生长和扩散。
通过减少2-HG的积累，艾伏尼布片能够干扰肿瘤细胞的正常代谢和增殖过程，阻止癌细胞的快速生长。艾伏尼布片还可能通过恢复正常的表观遗传状态，促进肿瘤细胞向正常细胞的分化，从而抑制肿瘤的发展。
艾伏尼布片已被美国FDA批准用于治疗携带IDH1突变的AML患者，特别是那些复发或难治性的患者。多项临床研究表明，艾伏尼布片能够显著延长患者的无进展生存期，并提高缓解率。此外，艾伏尼布片还显示出对胆管癌患者的潜在疗效，为这部分患者提供了新的治疗选择。
