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艾伏尼布主要用于治疗什么疾病?

发布时间:2025-03-18    点击量:

艾伏尼布(商品名:拓舒沃®)是中国首个获批的针对异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变癌症的强效口服靶向抑制剂。它主要用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)患者。IDH1突变是AML中常见的遗传异常之一,患者的骨髓细胞会产生异常活跃的IDH1蛋白酶,进而促进肿瘤的形成和发展。艾伏尼布通过抑制这种异常蛋白酶的活性,阻断白血病细胞的生长和增殖,从而延长患者的生存期,提高生活质量。

除了AML,艾伏尼布也被用于治疗特定类型的胆管癌。具体来说,它适用于既往接受过治疗的携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。IDH1突变在一些胆管癌患者中很常见,这种突变导致肿瘤细胞中IDH1蛋白酶活性的异常增强,推动肿瘤的发展。艾伏尼布通过靶向这种异常蛋白酶,抑制肿瘤细胞的增殖和扩散,减缓癌症的进展。
值得注意的是,艾伏尼布在美国已获批多个适应症,包括与阿扎胞苷联合用于新诊断的具有易感IDH1突变的急性髓性白血病(该突变在75岁或以上的成年人中检测到,或者有合并症排除使用强化诱导化疗的患者)。然而,这一适应症在中国市场尚未获批。
艾伏尼布是一种处方药,必须在医生的指导下使用。在使用前,医生会对患者进行全面的评估,包括基因检测和病情分析,以确定患者是否适合使用该药物。同时,患者在使用过程中需要密切监测不良反应,如恶心、呕吐、乏力等,并及时向医生报告。对于具有生育能力的女性患者和男性患者,在治疗期间及末次给药后至少1个月内应采取有效避孕措施。
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