阿扎胞苷（Azacitidine）治疗骨髓增生异常综合征的疗效

2004年5月19日，美国美国食品药品监督管理局批准阿扎胞苷（Azacitidine）作为注射用混悬剂用于治疗患有以下骨髓增生异常综合征亚型的患者：包括难治性贫血或伴有环状铁粒幼细胞的难治性贫血(如果伴有中性粒细胞减少症或血小板减少症或需要输血)、伴有过量原始细胞的难治性贫血、伴有过量转化原始细胞的难治性贫血和慢性粒单核细胞白血病。

在一项3期对照试验中，191名受试者随机接受阿扎胞苷治疗或观察；另外120名患者在两项2期单组研究中接受阿扎胞苷治疗。主要疗效终点是总体缓解率，定义为至少4周的外周血细胞计数和骨髓原始细胞百分比完全或部分正常化。

在对照试验中，阿扎胞苷治疗组的总有效率为15.7%；观察组无反应者(P < 0.0001)。两个单组研究的反应率相似。在反应期间，患者不再依赖红细胞或血小板输血。反应持续时间的中位数至少为9个月。另外19%接受阿扎胞苷治疗的患者有不到部分反应，大多数变得不依赖输血。阿扎胞苷最常见的不良事件为胃肠道、血液、局部(注射部位)和全身性。没有与阿扎胞苷相关的死亡。

阿扎胞苷已经在国内上市，并且纳入医保。国内的阿扎胞苷比国外阿扎胞苷价格相差无几，建议在国内药房进行购买，具体价格请咨询当地药房。