阿扎胞苷（Azacitidine）的化疗效果怎么样？
发布时间：2023-02-20 点击量： 次
2004年2月23日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准阿扎胞苷注射液（Azacitidine）用于治疗骨髓增生异常综合征(MDS)。MDS是一种骨髓疾病，其特征是产生功能异常的未成熟血细胞。60岁以上的患者中MDS患病率最高。根据美国癌症协会的数据，美国每年估计有10，000-20，000例新的MDS病例。MDS不同亚型的存活率从6个月到6年不等。MDS可导致大多数患者因出血和感染而死亡，高达40%的患者会转化为急性髓细胞性白血病(AML)。转化为AML的患者预后极差。
2003年9月，Pharmion开始了一项验证性临床试验，比较了阿扎胞苷和传统治疗方案对MDS患者存活率的影响。这项研究将检查生存结果和次要终点，将在美国、欧洲和澳大利亚的治疗中心招募350多名患者，这将是迄今为止该疾病最大的研究之一。
NDA的提交是基于NCI资助的由癌症和白血病B组(CALGB)进行的治疗MDS的III期研究，以及同样由NCI资助的两个支持性II期CALGB研究。这项III期研究的结果发表在2002年5月的临床肿瘤学杂志上。
2020年9月1日，美国食品药品监督管理局批准阿扎胞苷片(ONUREG，Celgene Corporation)用于急性髓细胞白血病患者的持续治疗，这些患者在强化诱导化疗后实现了首次完全缓解(CR)或完全缓解但血细胞计数恢复不完全(CRi ),并且无法完成强化治疗。
主要疗效结果指标是总生存期(OS)。中位OS在Onureg组为24.7个月(95% CI: 18.7，30.5)，在安慰剂组为14.8个月(95% CI: 11.7，17.6)(HR 0.69；95% CI: 0.55，0.86；p=0.0009)。一项亚组分析显示，CR或CRi患者的OS获益具有一致性。
2022年5月20日，食品药品监督管理局批准阿扎胞苷注射液(Vidaza，Celgene Corp .)用于新诊断的青少年粒单核细胞白血病(JMML)的儿童患者。
在AZA-JMML-001 (NCT02447666)中对疗效进行了评估，这是一项国际性、多中心、开放标签研究，旨在评估18例JMML患儿在造血干细胞移植(HSCT)前阿扎胞苷的药代动力学、药效学、安全性和活性。患者在28天周期的第1-7天每天接受静脉注射阿扎胞苷治疗，最少3个周期，最多6个周期，前提是患者没有疾病进展或在第4和第6个周期之间准备好HSCT。
根据3个月时(第3周期，第28天)的国际JMML缓解标准，主要疗效结果指标为临床完全缓解(cCR)或临床部分缓解(cPR)。在第3周期第28天之前或之后的4周内，反应必须持续至少4周。共有9名患者(50%，95%可信区间:26，74)出现了确认的临床反应。在这9例患者中，有3例cCR和6例cPR。中位反应时间为1.2个月(范围0.95-1.87个月)。接受HSCT的患者比例为94%，中位HSCT时间为4.6个月(范围2.8-19个月)。
阿扎胞苷已经在国内上市，并且纳入医保。国产的阿扎胞苷与国外仿制药价格相近，具体价格请咨询当地药房。国内国产阿扎胞苷的价格在300~500元不等，由于各地医保政策不同价格有所不同。阿扎胞苷国外原研药大约在1500元左右，国外阿扎胞苷仿制药主要是印度仿制药，价格在570元左右，所以价格差距不大。
