拉罗替尼（Larotrectinib）——针对罕见儿科癌症的特定基因融合
发布时间：2022-08-20 点击量： 次
有针对性的融合，被称为TRK融合，发生在当部分中继板一个基因附着在另一个基因上——开启了TRK导致细胞不受控制地生长。名为拉罗替尼（Larotrectinib）的新药专门针对这些融合体。
TRK融合只发生在一小部分常见的成人癌症中，但经常发生在一些罕见的儿童癌症中，如婴儿纤维肉瘤、细胞先天性中胚层肾瘤和甲状腺乳头状癌。在该药物的临床研究中，患有中继板融合阳性实体瘤经拉罗替尼（Larotrectinib）治疗后肿瘤缩小。
在这项研究中，研究人员旨在评估拉罗替尼在儿科患者中的安全性。该试验招募了年龄在1个月至21岁之间的患有局部晚期或转移性实体瘤，或复发、进展或对可用疗法无反应的CNS肿瘤的婴儿、儿童和青少年，无论中继板融合状态。拉罗替尼每日口服给药两次，连续给药28天，根据年龄和体重调整递增剂量。1期剂量递增部分的主要终点是药物的安全性，包括剂量限制性毒性。
在登记的患有以下疾病的患者中中继板融合阳性癌，47%为婴儿纤维肉瘤，41%为其他软组织肉瘤，12%为甲状腺乳头状癌。根据结果，患者对此药的耐受性良好，并显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性。
在一项包括成年患者的试验中，该试验发表在新英格兰医学杂志，拉罗替尼显示出75%的反应率。
“这种药物的独特之处在于它非常具有选择性；它只能阻挡中继板受体，”哈罗德·C·西蒙斯综合癌症中心的儿科助理教授、主要作者泰德·莱奇博士在一份新闻稿中说。
研究人员指出，该药物的选择性意味着它不会引起许多传统癌症治疗相关的严重副作用。根据这项研究，所有级别最常见的副作用是丙氨酸和天冬氨酸转氨酶升高，中性粒细胞计数下降和呕吐。没有患者因药物引起的副作用而退出研究。
此外，该药物的反应在大多数患者中是持久的，这一点很重要，因为对一些靶向药物的耐药性可能会很快产生
拉罗替尼（Larotrectinib）2019年6月在中国香港获批上市，但是价格非常高。原研药在美国拉罗替尼采购价格价格非常昂贵，仿制药孟加拉珠峰版劳拉替尼价格相对低廉，成分相同，经济实惠。
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参考https://www.pharmacytimes.com/view/new-drug-targets-specific-gene-fusions-in-rare-pediatric-cancers
