拉罗替尼（Larotrectinib）是神药吗？

《新英格兰医学杂志》评估了拉罗替尼（Larotrectinib）在患有融合肿瘤的成人和儿童中的疗效和安全性。

将连续和前瞻性确诊的TRK融合阳性癌症患者纳入三个方案之一：涉及成人的1期研究、涉及儿童的1-2期研究或涉及青少年和成人的2期研究。综合分析的主要终点是根据独立审查得出的总体缓解率。次要终点包括反应持续时间、无进展生存期和安全性。

在2017年7月17日的主要数据截止日期，由独立放射学审查委员会确定的总体缓解率为75% (95%置信区间[CI]，61至85)。共有13%的患者(7名患者)有完全缓解，62% (34名)有部分缓解，13% (7名)病情稳定，9% (5名)病情进展，4% (2名)由于临床恶化而提前退出，无法进行评估。根据意向性治疗原则，所有患者均被纳入分析，包括2名无法评估的患者。

根据研究者的评估，总体缓解率为80% (95%可信区间为67至90)。无论肿瘤类型、患者年龄或TRK融合特征，均可观察到缓解。出现缓解的中位时间为1.8个月(范围为0.9至6.4)，这一时间点与第一次方案要求的8周缓解评估一致。两名患有局部晚期婴儿纤维肉瘤的儿童在治疗过程中有足够的肿瘤缩小，允许进行旨在治愈的保肢手术。病理评估证实切缘为阴性(R0手术)，在4.8个月和6.0个月的随访后，这两名患者在未接受拉罗替尼治疗的情况下保持无进展。

在8.3个月的中位随访期后，未达到中位缓解期(范围:0.03+至24.9+[在数据截止时，加号表示持续缓解])。在中位随访持续时间为9.9个月(范围为0.7至25.9+)(图2B)后，中位无进展生存期尚未达到。在1年时，71%的反应正在进行，55%的患者保持无进展。截至数据截止日，86%有反应的患者(44名患者中的38名)继续接受治疗或接受了旨在治愈的手术。反应最长的患者是第一个接受治疗的TRK融合阳性肿瘤患者；该患者在27个月时仍在接受治疗。

拉罗替尼起效后可给患者带来快速且持久的缓解,显著改善患者的生存质量。

拉罗替尼在国内刚刚获得批准，现在在大部分药房还无法购买。国外的拉罗替尼分为原研药和仿制药，原研药主要有德国版原研药、香港版原研药和美国版原研药，价格在25000~70000元不等左右；仿制药主要是孟加拉仿制药，价格在4000~6500元不等，且原研药同仿制药药物成分一致。具体情况请咨询海得康医学顾问。