儿童实体瘤新靶向疗法拉罗替尼安全性良好
发布时间：2024-01-26 点击量： 次
涉及NTRK1、NTRK2或NTRK3的基因融合(TRK融合)在广泛的儿科和成人恶性肿瘤中被发现。拉罗替尼是一种高度选择性的TRK激酶小分子抑制剂，在临床前模型和含有TRK融合物的成人肿瘤中显示出活性。临床对拉罗替尼在儿科患者中的安全性进行了评估。
在纳入的TRK融合阳性癌症患者中，8例(47%)患有婴儿纤维肉瘤，7例(41%)患有其他软组织肉瘤，2例(12%)患有甲状腺乳头状癌。
不良事件主要为1级或2级(24例患者中有21例[88%]发生)；所有级别的拉罗替尼相关不良事件中最常见的是丙氨酸和天冬氨酸转氨酶升高(每24例中10例[42%])、白细胞减少(24例中5例[21%])、中性粒细胞计数减少(24例中5例[21%])和呕吐(24例中5例[21%])。3级丙氨酸转氨酶升高是唯一的剂量限制性毒性，发生在一名没有TRK融合且疾病进展的患者身上。未观察到4级或5级治疗相关不良事件。在停用拉罗替尼和使用蒽环类药物后的28天随访期间，观察到两个与拉罗替尼相关的严重不良事件：3级恶心和3级射血分数下降。最大耐受剂量未达到，100 mg/m2(每剂量最大100 mg)被确定为推荐的2期剂量。15例TRK融合阳性癌症患者中有14例(93%)达到了根据实体肿瘤反应评估标准1.1版的客观反应;其余患者肿瘤消退，不符合客观反应标准。7例TRK融合阴性癌症患者均无客观反应。
总的来说，TRK抑制剂拉罗替尼在儿科患者中耐受性良好，并在所有TRK融合阳性肿瘤患者中显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性。推荐的2期剂量定义为100mg/m2(每次剂量最大100mg)，适用于婴儿、儿童和青少年，不论年龄。
据悉，拉罗替尼已在我国获批，一瓶售价大概在八万人民币左右。海外还有港版拉罗替尼，同规格一瓶售价大概在两万多人民币。
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