路易体对帕金森氏病和痴呆的尼洛替尼（Nilotinib）效应
发布时间：2020-04-28 点击量： 次
路易体对帕金森氏病和痴呆的尼洛替尼（Nilotinib）效应，该实验是十二名患有帕金森氏病痴呆症或路易小体痴呆症的患者被随机分配给 尼罗替尼，每日剂量为150 mg（n = 5）或300 mg（n = 7），持续24周。在治疗期之后，对受试者进行12周的随访。
所有受试者均被认为具有帕金森氏症的中晚期特征（Hoehn和Yahr 3-5期）。一名受试者因心脏病发作在第4周退出研究，另一名受试者因无关情况在5个月后退出研究。该研究中的一个重要问题是尼洛替尼是否真的可以进入大脑。在受试者身上进行的各种测试表明，该药物在穿越“ 血脑屏障 ”并在大脑中起作用方面没有问题。服用药物后2小时，大脑中尼罗替尼的水平达到峰值，而1小时后，目标蛋白（称为abl）的水平降低了30％。这种活动水平在几个小时内保持稳定。
使用统一的帕金森氏病评分量表（UPDRS）评估了帕金森氏症的运动特征，研究人员观察到，与基线测量相比，六个月（第24周）平均降低了3.4点和3.6点（从开始时的得分）。研究）分别使用150毫克和300毫克尼洛替尼。运动得分的降低表示帕金森氏运动特征的降低。但是，真正出色的结果来自于对认知能力的测试，该测试由迷你心理状态检查（MMSE）进行了监控。研究人员报告，与基线相比，尼洛替尼150 mg和300 mg分别在六个月（24周）时，MMSE 平均分别增加3.85和3.5点。这意味着在整个研究过程中，受试者的心理处理能力得到了改善。
运动和认知结果可通过测量受试者血液和脑脊液样本中的蛋白质来补充。研究人员发现多巴胺相关蛋白的增加（暗示大脑中存在更多的多巴胺）和α突触核蛋白水平的稳定。研究人员得出结论，这些观察结果值得进行一项更大的随机，双盲，安慰剂对照试验，以真正评估尼洛替尼的安全性和有效性。
