普纳替尼/帕纳替尼（Iclusig）的作用功效以及副作用如何？
发布时间：2023-07-27 点击量： 次
普纳替尼/帕纳替尼（Iclusig）由ARIAD制药公司上市销售，它是一种激酶抑制剂，目前被批准用于医疗用途，其适应症为慢性期慢性髓细胞白血病(CML)，不耐受或不再受益于至少2种先前激酶抑制剂药物的治疗；加速期或急变期慢性粒细胞白血病，或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)，不能接受任何其他激酶抑制剂药物；一种特定类型的异常基因(T315I阳性)慢性期、加速期或急变期CML，或T315I阳性Ph+ ALL。该药物的的作用功效以及副作用如何？
另外根据2期OPTIC(优化普纳替尼/帕纳替尼在CML中的治疗)试验的数据，以及2期PACE (普纳替尼/帕纳替尼 Ph+ ALL和CML评估)试验的五年数据，FDA批准了普纳替尼/帕纳替尼的补充新药申请。OPTIC数据显示，对于具有或不具有BRC-ABL1突变的既往TKI治疗高度耐药的CP-CML患者，普纳替尼/帕纳替尼可通过基于反应的给药方案获得最佳的获益-风险比，即在BCR-ABL1IS≤1%时达到45 mg/天至15 mg/天。在12个月时，接受45 mg起始剂量的88例患者中有42%达到了≤1%的BCR-ABL1IS。OPTIC研究的中位随访时间为28.5个月，结果显示，在接受普纳替尼/帕纳替尼 45 - 15mg治疗的患者中，73%的患者维持了疗效。在这些患者中，13%经历了任何级别的AOE, 7%经历了3级或更高级别。OPTIC试验中超过20%的患者发生的不良反应包括:皮疹及相关疾病、高血压、关节痛、高脂血症、肝功能障碍、胰腺炎和腹痛。最常见的(>20%)3级或4级实验室异常是血小板计数减少和中性粒细胞计数减少。PACE 试验评估了普纳替尼/帕纳替尼在对达沙替尼或尼罗替尼耐药或不耐受或T315I突变的CML和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)患者中的疗效和安全性。PACE试验中267例CP-CML患者中55%在12个月前达到了主要细胞遗传学反应(MCyR)，这是PACE试验中CP-CML患者的主要终点，64例T315I+的CP-CML患者中70%达到了MCyR。PACE试验的入组于2011年10月完成。在PACE试验中，449名患者中有26%经历了急性发作。最常见(>20%)的非血液学不良反应为皮疹及相关疾病、关节痛、腹痛、疲劳、便秘、头痛、皮肤干燥、液体潴积和水肿、肝功能障碍、高血压、发热、恶心、出血、胰腺炎/脂肪酶升高、AOEs、腹泻、呕吐和肌痛。
总的来说，临床认为普纳替尼/帕纳替尼的益处大于风险，因此被批准使用。由于该药物是一种处方药，患者用药请务必咨询医生，以确保普纳替尼/帕纳替尼适用于您的个人情况。
据悉，普纳替尼原研药规格15mg*30片价格在23000人民币左右。另外海外还售有它的仿制药，由孟加拉珠峰制药生产的仿制药规格15mg*30片价格在2000人民币左右。更多资讯可以咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助患者获得优质的海外医疗资源。
