博纳吐单抗（Blinatumomab）的疗效

2018年3月29日，美国食品药品监督管理局加速批准博纳吐单抗blinatumomab (Blincyto，Amgen Inc .)用于治疗B细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)的成人和儿童患者，这些患者处于首次或第二次完全缓解，最小残留疾病(MRD)大于或等于0.1%。

批准基于开放标签、多中心、单组BLAST试验(NCT 01207388 ),该试验包括86名患者，这些患者年龄至少为18岁，接受过至少3个标准ALL治疗化疗方案，处于完全血液学缓解期(定义为1 Gi/L，血小板> 100 Gi/L ),并且使用最低灵敏度为0.01%的检测，MRD水平大于或等于0.1%。在所有治疗周期中，以15 mcg/m2/天的恒定剂量(相当于28 mcg/天的推荐剂量)静脉注射Blinatumomab。患者接受了4个周期的治疗。在接受blinatumomab治疗后，CR1的61例患者中有45例(74%)和CR2的25例患者中有14例(56%)接受了异基因造血干细胞移植，持续血液完全缓解。

疗效基于在一个周期的blinatumomab治疗中未检测到MRD的实现和血液学无复发生存率(RFS)。用于评估MRD反应的检测对6名患者的灵敏度为0.01%，对80名患者的灵敏度小于或等于0.005%。总的来说，CR1有52名患者达到了不可检测的MRD(85%；95%可信区间:74%，93%)和18例CR2患者(72%；95%可信区间:51%，88%)。大多数移植患者的中位估计血液学RFS在CR1患者中为35.2个月(范围:0.4，53.5)，在CR2患者中为12.3个月(范围:0.7，42.3)。

目前博纳吐单抗并没有在国内上市，因此患者无法在国内进行购买。国外博纳吐单抗只有原研药，主要是土耳其原研药和香港版原研药，具体情况请咨询海得康医学顾问。