博纳吐单抗（Blinatumomab）最新消息

近期研究表明博纳吐单抗（Blinatumomab）可提高复发性白血病儿童的存活率。

两项临床试验的结果显示，免疫治疗药物博纳吐单抗在治疗儿童和年轻人复发的B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)方面比化疗更有效。 

这两项试验都将博纳吐单抗和化疗作为一种巩固疗法进行了比较，这种巩固疗法是在患者使用标准化疗药物达到缓解后，干细胞移植前进行的。所有患者都被认为有再次复发的高风险。

在试验中，接受博纳吐单抗的患者比接受巩固化疗的患者有更好的结果，包括他们的生存期和较少的副作用。

“除了比化疗更有效之外，博纳吐单抗的毒性也小得多，”约翰·霍普金斯大学基梅尔癌症中心的帕特里克·布朗医学博士说，他领导了儿童肿瘤小组(COG)在美国进行的这项试验。 

2019年，COG试验被提前停止，因为一项有计划的分析显示，根据对无病生存期和副作用的评估，博纳吐单抗明显优于化疗。trialExit免责声明的更新结果发表在3月2日的JAMA上。

同一期的JAMA包括由欧洲研究人员进行的第二次试验的结果，该结果显示博纳吐单抗在无事件生存期方面优于进一步化疗退出免责声明。 

赞助COG试验的NCI癌症治疗评估计划的Malcolm Smith医学博士说:“这两项试验确立了博纳吐单抗作为高风险复发B-ALL儿童和青年人的新标准治疗方法，在缓解后和干细胞移植前使用。” 史密斯博士指出，这些试验没有评估相同的治疗方案。在博纳吐单抗之前给予化疗的疗程数在试验之间不同，博纳吐单抗的疗程数也不同。

B-ALL是一种侵袭性白血病，其中骨髓和血液中存在太多不成熟的白细胞，即B细胞淋巴母细胞。儿童和其他被诊断为B细胞的年轻患者最初都接受化疗，以使他们的癌症得到缓解，这被称为诱导治疗。 

如果癌症在初始治疗后复发，B-ALL儿童通常会接受化疗。在第一个4到6周的诱导化疗后，患者可能会接受额外的强化化疗——巩固治疗。这些患者中大约有一半将继续进行造血干细胞移植，这被认为是治愈具有二次复发高风险的儿童的最佳途径。

在这两项试验中，患者被随机分配接受博纳吐单抗或额外的化疗作为巩固治疗。尽管COG和欧洲试验有相似的结果，但研究本身有一些关键的不同。例如，COG试验招募了1-30岁患有中度或高度风险B-ALL且首次复发的儿童和年轻人。相比之下，欧洲试验招募了1-18岁高风险复发疾病患者。(COG试验还包括一个针对低风险复发B-ALL患者的单独队列，但这部分研究的结果尚未公布。) COG试验中的患者在接受博纳吐单抗之前接受的化疗也比欧洲试验中的患者少，并且接受了两个疗程的博纳吐单抗，而欧洲试验中只接受了一个疗程。

欧洲试验由博纳吐单抗的制造商Amgen资助，包括108名患者。接受博纳吐单抗治疗的患者在被称为无事件生存率的指标上也表现得更好:69%对43%。事件定义为癌症复发、死亡、诊断为第二种癌症或未能达到完全缓解。 

总体存活率也有利于博纳吐单抗组。在中位随访时间19.5个月时，有24例死亡——8例在博纳吐单抗组，16例在化疗组。而且，正如COG试验中一样，接受博纳吐单抗治疗的患者更有可能获得最小的残留疾病。正如COG试验中的情况一样，可能阻止患者进行干细胞移植的严重副作用在接受化疗的患者中更常见。

目前博纳吐单抗并没有在国内上市，因此患者无法在国内进行购买。国外博纳吐单抗只有原研药，主要是土耳其原研药和香港版原研药，具体情况请咨询海得康医学顾问。