博纳吐单抗（Blinatumomab）有效率多少？

2018年3月29日，美国食品药品监督管理局加速批准博纳吐单抗blinatumomab (Blincyto，Amgen Inc .)用于治疗B细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)的成人和儿童患者，这些患者处于首次或第二次完全缓解，最小残留疾病(MRD)大于或等于0.1%。

博纳吐单抗是一种双特异性CD19导向的CD3 T细胞结合物，可与B系起源细胞表面表达的CD19和T细胞表面表达的CD3结合。它通过将T细胞受体(TCR)复合物中的CD3与良性和恶性B细胞上的CD19连接来激活内源性T细胞。博纳吐单抗介导T细胞和肿瘤细胞之间突触的形成，细胞粘附分子的上调，细胞溶解蛋白的产生，炎性细胞因子的释放和T细胞的增殖，这导致CD19+细胞的重定向溶解。

疗效基于在一个周期的博纳吐单抗治疗中未检测到MRD的实现和血液学无复发生存率(RFS)。用于评估MRD反应的检测对6名患者的灵敏度为0.01%，对80名患者的灵敏度小于或等于0.005%。总的来说，CR1有52名患者达到了不可检测的MRD(85%；95%可信区间:74%，93%)和18例CR2患者(72%；95%可信区间:51%，88%)。大多数移植患者的中位估计血液学RFS在CR1患者中为35.2个月(范围:0.4，53.5)，在CR2患者中为12.3个月(范围:0.7，42.3)。

目前博纳吐单抗并没有在国内上市，因此患者无法在国内进行购买。国外博纳吐单抗只有原研药，主要是土耳其原研药和香港版原研药，具体情况请咨询海得康医学顾问。