PI3K抑制剂paxalisib治疗胶质母细胞瘤获FDA授予罕见儿科疾病资格（RPDD）
发布时间：2020-08-13 点击量： 次
胶质母细胞瘤是致死率极高的恶性的胶质瘤，预后较差，胶质瘤分为一级至四级，级别越低，恶化程度越低，级别越高，恶性程度越高。因为恶性程度较高，所以患者的总体生存率不理想。胶质母细胞瘤患者临床表现为头痛、呕吐、乳头水肿，严重者脑水肿、颅内高压、等等一系列问题。胶质母细胞瘤治疗一般选择手术治疗为主，切除整个肿瘤。其次是放射治疗和化疗。目前认为肿瘤切除越多化疗效果越好，化疗在放疗前进行更为有效。现在新出的免疫药物和多个新型靶向药物疗法，对于治疗胶质母细胞瘤效果也是很不错的。下面海得康海外医疗小编就为你们介绍PI3K抑制剂paxalisib治疗胶质母细胞瘤被获批：
Kazia Therapeutics总部位于澳大利亚悉尼，是一家专注于肿瘤学的生物技术公司，致力于开发创新的抗癌药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予paxalisib（原GDC-0084）治疗弥漫性内生性桥脑胶质瘤（Diffuse intrinsic pontine glioma. DIPG）的罕见儿科疾病资格（RPDD）。这是一种罕见和高度侵袭性的儿童恶性肿瘤，极度缺乏有效治疗手段、致死率极高。
paxalisib是Kazia的先导候选药物，这是一种能穿过血脑屏障的PI3K/AKT/mTOR通路小分子抑制剂，于2016年底从罗氏旗下基因泰克获得授权，于2018年进入II期临床试验。在2018年2月，FDA还授予了paxalisib治疗胶质母细胞瘤的孤儿药资格（ODD），这是最常见和最具侵袭性的原发性脑癌。
今年4月初，Kazia公司公布了正在进行的评估paxalisib治疗多形性胶质母细胞瘤（GBM）II期研究（NCT03522298）的阳性中期数据。该研究在新诊断的、非甲基化MGMT启动子状态的GBM患者中开展，正在评估患者接受最大限度手术切除和替莫唑胺（temozolomide，TMZ）联合同步放化疗后，将paxalisib作为辅助治疗药物的安全性、耐受性、推荐的II期剂量（RP2D）、药代动力学（PK）和临床活性。TMZ是目前治疗GBM的标准护理疗法。
结果显示：（1）paxalisib辅助治疗的中位总生存期（OS）为17.7个月，与现有标准护理TMZ相关的12.7个月相比，代表着临床意义的生命延长。（2）paxalisib辅助治疗的中位无进展生存期（PFS）为8.5个月，与现有标准护理TMZ相关的5.3个月相比，代表着有利结果。（3）接受治疗时间最长的患者，在确诊后19个月仍保持疾病无进展。（4）大约一半的入组患者，仍然在接受paxalisib治疗，随着研究的继续推进，OS和PFS数据可能进一步改善。
该研究的进一步数据预计将在2020财年下半年公布，最终数据预计将在2021财年上半年公布。对于任何新的抗癌药物而言，“金标准”都是延长生命的能力——在胶质母细胞瘤（GBM）等疾病中，这是一个特别具有挑战性的目标。这些新数据提供了第一份临床证据，证明paxalisib有潜力在一个非常具有挑战性的患者群体中实现这一目标。
综上所述，paxalisib（原GDC-0084）治疗弥漫性内生性桥脑胶质瘤显著延长无进展生存期(PFS)，并且安全性良好。由于FDA授予RPDD，标志着paxalisib治疗弥漫性内生性桥脑胶质瘤取得的成就和效果，能够更好地推动paxalisib作为DIPG潜在治疗方法，推动帮助治疗这一极具挑战性的儿科疾病的发展。将能够惠及更多中国的胶质母细胞瘤患者，让这类患者及家庭看到生命的希望。
