美国FDA已经批准Kesimpta（奥法妥木单抗）治疗复发型成人多发性硬化（RMS）
发布时间：2020-08-21 点击量： 次
多发性硬化属于很常见的中枢神经系统（CNS）的一种慢性疾病，一般女性多于男性，是一种以中枢神经系统白质脱髓鞘为主要病理特点，很多都是由病毒或炎症性感染引起的脊髓侧角营养神经功能受累，导致的运动功能障碍。早期的时候使用激素治疗能及时控制炎症。营养神经功能恢复不全或紊乱，也会导致人体免疫功能低下。多发性硬化患者临床表现为运动功能障碍，也可出现头晕，各种症状和体征，可以出现肢体感觉障碍，病变可位于脑部也可位于脊髓。传统多发性硬化症的治疗包括：一急性期，应首选激素类药物进行免疫抑制治疗，其次也可使用干扰素，此外还需进行支持和对症治疗；二患者平时需注意营养支持；三患者可进行康复指导。随着医学发展，技术越来越强，治疗复发型成人多发性硬化（RMS）患者已经可以实现家中自我给药的现象。下面海得康海外医疗小编为你介绍：
诺华公司（Novartis）今天宣布，美国FDA已经批准Kesimpta（ofatumumab，奥法妥木单抗）作为一种皮下注射药物，治疗复发型成人多发性硬化（RMS）患者，包括临床孤立综合征、复发/缓解型疾病和活动性继发进展型疾病。新闻稿指出，Kesimpta是首个可通过Sensoready自动注射笔让患者在家中每月自我注射一次的B细胞靶向疗法，为患者对疾病的管理提供了便利。
MS是中枢神经系统（CNS）的一种慢性疾病，通过炎症和组织损伤破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能。MS的进展导致身体机能（例如步行）和认知功能（例如记忆）损失的增加。MS有三种主要类型：复发缓解型MS（RRMS），继发进展型MS（SPMS）和原发进展型MS（PPMS）。RMS的特征在于明确定义的复发和缓解过程，即复发，发作或恶化，随后是部分或完全恢复期。在全球范围内，约有230万MS患者，大约85%的MS患者最初被诊断为RMS。
Ofatumumab是一款靶向CD20的全人源化单克隆抗体，它通过与B细胞表面的CD20结合，达到从血液循环中清除B细胞的效果。它于2009年首次被FDA批准用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL），由医疗保健提供者以高剂量静脉输注给药。由于B细胞在自身免疫性疾病中发挥的关键性作用，诺华启动了一个全新开发项目，研究ofatumumab治疗RMS的效果。Ofatumumab治疗RMS的临床开发项目耗时10年，已涉及全球2300多名患者。Kesimpta以一种独特的作用方式发挥作用，而专门为RMS设计的给药方案在治疗结果中发挥着关键作用。这与之前批准用于CLL适应症的给药方案和给药途径不同。
Kesimpta的获批，是基于3期临床试验ASCLEPIOS I和II的试验结果。在这些研究中，Kesimpta与获批口服疗法相比，显著降低患者年复发率（ARR）和确认的残疾加重，减少活动性或新发的脑损伤。这两项研究的结果最近发表在2020年8月6日的《新英格兰医学杂志》上。
综上所述，因为此次的获批，Kesimpta（奥法妥木单抗）皮下注射药物突破性疗法让新产生的脑损伤显著减少，减少疾病复发并减缓了潜在的疾病进展，同时降低了患者年复发率（ARR）和确认的残疾加重，而且在家中注射方案具有良好的安全性和耐受性特征，患者可以在家中自我管理治疗，避免去输液中心。在新冠严重危害健康的时候，家中自我给药成功避免了新冠的威胁。
