恩美曲妥珠单抗（Trastuzumab emtansine）效果怎样？
发布时间：2023-03-10 点击量： 次
2013年2月22日，美国食品药品监督管理局（FDA）今日批准恩美曲妥珠单抗（Trastuzumab emtansine），一种针对HER2阳性晚期(转移性)乳腺癌患者的新疗法。
HER2是一种参与正常细胞生长的蛋白质。在某些类型的癌细胞(HER2阳性)中发现其数量增加，包括一些乳腺癌。在这些HER2阳性乳腺癌中，HER2蛋白量的增加有助于癌细胞的生长和存活。
恩美曲妥珠单抗适用于之前接受过曲妥珠单抗(另一种抗HER2疗法)和紫杉烷类(一种常用于治疗乳腺癌的化疗药物)治疗的患者。
在一项临床研究中评估了恩美曲妥珠单抗的安全性和有效性，该研究将991名患者随机分配接受恩美曲妥珠单抗或拉帕替尼加另一种化疗药物卡培他滨。患者接受治疗，直到癌症恶化或副作用变得无法忍受。该研究旨在测量无进展生存期，即患者在没有癌症进展的情况下存活的时间长度，以及总生存期，即患者在死亡前存活的时间长度。
结果显示，接受恩美曲妥珠单抗治疗的患者中位无进展生存期为9.6个月，而接受拉帕替尼加卡培他滨治疗的患者中位无进展生存期为6.4个月。恩美曲妥珠单抗组的中位总生存期为30.9个月，而拉帕替尼加卡培他滨组为25.1个月。
批准基于KATHERINE (NCT01772472)，这是一项对1486名HER2阳性EBC患者进行的随机、多中心、开放性试验。乳腺肿瘤样本需要证明HER2过表达，定义为3+ IHC或ISH扩增比率≥ 2.0，在中心实验室使用Ventana's PATHWAY抗HER2-/neu (4B5)兔单克隆初级抗体或INFORM HER2双ISH DNA探针鸡尾酒试验测定。要求患者接受基于新辅助紫杉烷和曲妥珠单抗的治疗，并伴有乳腺和/或腋窝淋巴结中的残余侵袭性肿瘤。根据当地指南，患者在接受研究治疗的同时接受放疗和/或激素治疗。在21天周期的第1天，患者随机(1:1)接受恩美曲妥珠单抗 3.6mg/kg静脉注射或trastuzumab 6 mg/kg静脉注射，共14个周期。
该试验的主要终点是浸润性无病生存期(IDFS)，定义为从随机分组之日到首次出现同侧浸润性乳腺癌复发、同侧局部或区域性浸润性乳腺癌复发、远处复发、对侧浸润性乳腺癌或任何原因导致的死亡的时间。在中位数为40个月的随访后，该试验表明，与接受曲妥珠单抗的患者相比，接受恩美曲妥珠单抗的患者的IDFS有统计学显著改善(HR 0.5095% CI: 0.39，0.64；p<0.0001)。在IDFS分析时，总的生存数据还不成熟。
在KATHERINE的研究中，恩美曲妥珠单抗最常见的3级或以上副作用(> 2%)是血小板计数下降和高血压。恩美曲妥珠单抗最常见的副作用(> 25%)是疲劳；恶心；血液中肝酶水平升高；肌肉骨骼疼痛；出血；血小板计数减少；头疼；手或脚麻木、刺痛或疼痛；和关节痛。
恩美曲妥珠单抗目前已经在国内上市，已于今年3月份纳入医保，医保前价格高达两万元左右，价格十分高昂，医保后价格具体请咨询当地医院药房。恩美曲妥珠单抗只有原研药，国外的主要是土耳其原研药，还有欧洲版的原研药。土耳其原研药价格在3500元左右，规格是100mg；欧洲原研药价格在12000元左右，规格同样是100mg。土耳其原研药和欧洲原研药同国内恩美曲妥珠单抗药物成分一致。
