批准基于KATHERINE (NCT01772472)，这是一项对1486名HER2阳性EBC患者进行的随机、多中心、开放性试验。乳腺肿瘤样本需要证明HER2过表达，定义为3+ IHC或ISH扩增比率≥ 2.0，在中心实验室使用Ventana's PATHWAY抗HER2-/neu (4B5)兔单克隆初级抗体或INFORM HER2双ISH DNA探针鸡尾酒试验测定。要求患者接受基于新辅助紫杉烷和曲妥珠单抗的治疗，并伴有乳腺和/或腋窝淋巴结中的残余侵袭性肿瘤。根据当地指南，患者在接受研究治疗的同时接受放疗和/或激素治疗。在21天周期的第1天，患者随机(1:1)接受ado-trastuzumab emtansine 3.6mg/kg静脉注射或trastuzumab 6 mg/kg静脉注射，共14个周期。
该试验的主要终点是浸润性无病生存期(IDFS)，定义为从随机分组之日到首次出现同侧浸润性乳腺癌复发、同侧局部或区域性浸润性乳腺癌复发、远处复发、对侧浸润性乳腺癌或任何原因导致的死亡的时间。在中位数为40个月的随访后，该试验表明，与接受曲妥珠单抗的患者相比，接受恩美曲妥珠单抗的患者的IDFS有统计学显著改善(HR 0.5095% CI: 0.39，0.64；p<0.0001)。在IDFS分析时，总的生存数据还不成熟。