奥拉单抗(Olaratumab)的疗效在一项开放标签、随机、活性对照研究得到证实。符合条件的患者必须患有软组织肉瘤,无法通过手术或放疗进行根治性治疗,肉瘤的组织学类型适合使用含蒽环类药物的方案,但尚未使用,ECOG PS为0-2,并且肿瘤标本可用于通过研究性使用试验评估PDGFR-α的表达。患者被随机(1:1)接受奥拉单抗(Olaratumab)联合多柔比星或多柔比星作为单一药物。PDGFR-α表达(阳性对阴性)、既往治疗次数(0对1或以上)、组织学肿瘤类型(平滑肌肉瘤对滑膜肉瘤对所有其他肿瘤)和ECOG PS (0或1对2)用于分配随机分组的患者。在每个21天周期的第1天和第8天,以15 mg/kg的剂量静脉输注奥拉单抗(Olaratumab),直到疾病恶化或出现不可接受的毒性。所有患者在每个21天周期的第1天接受75 mg/m2阿霉素静脉输注,最多8个周期,并允许在第5至8个周期中在接受阿霉素之前接受右丙亚胺。随机接受多柔比星单药治疗的患者在疾病进展时服用奥拉单抗(Olaratumab)。根据RECIST v1.1由研究者和独立审查评估的疗效结果指标为总生存期(OS)、无进展生存期(PFS)和客观缓解率(ORR)。
在随机接受多柔比星治疗的患者中,30名(45%)患者在疾病进展时接受了奥拉单抗(Olaratumab)单药治疗。试验1证明了总体存活率的显著提高。
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