普纳替尼对于儿童是否有一定的临床效果
发布时间：2022-09-22 点击量： 次
普纳替尼(ponatinib)是一个激酶抑制剂，于2012年12月14日由FDA批准用于治疗复发或难治性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病成人患者。临床表明普纳替尼对患有费城染色体阳性(Ph+)白血病的成人有效，那么这种酪氨酸激酶抑制剂是否对于儿童也会产生疗效呢？
实验人员回顾性收集了在国际儿童慢性髓性白血病登记处登记的11名慢性髓性白血病(CML)儿童和3名接受普纳替尼治疗的Ph+急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)儿童的数据。
在11名女孩和3名男孩(中位年龄14岁)中，普纳替尼被用作二线至八线治疗。普纳替尼作为单一疗法(9名患者)或与化疗联合给药(8名患者)。开始使用普纳替尼时的疾病状态如下:晚期CML(n = 8)，慢性期CML，无分子反应(n = 2)或存在T315I突变(n = 1)和Ph + ALL，分子(n = 1)或骨髓(n = 2)复发。给药的中位剂量为21.4毫克/平方米，普纳替尼的中位持续时间为2.5个月。结果普纳替尼单独使用或与化疗联合使用16次，导致50%的病例出现主要分子反应。在9名仅接受普纳替尼治疗的患者中，毒性等级III-IV (2名患者)完全是血液学的。未观察到与普纳替尼相关的血管事件。
实验人员最终得出结论对于多线治疗失败的Ph+白血病患儿，Ponatinib可能是一个合理的额外治疗选择。但是此次数据样本太少，因此可能具有一定的局限性，患者如对于该药还有疑问可以咨询海得康医学顾问。
