普纳替尼治疗难治性费城染色体阳性白血病的效果
发布时间：2022-09-22 点击量： 次
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph阳性ALL)患者对酪氨酸激酶抑制剂的耐药性通常是由BCR-ABL激酶结构域的突变引起的。而普纳替尼 (AP24534)是一种有效的口服酪氨酸激酶抑制剂，可阻断天然和突变的BCR-ABL，包括对酪氨酸激酶抑制剂一致耐药的看门人突变体T315I。那么普纳替尼（Ponatinib）治疗难治性费城染色体阳性白血病的效果如何？
实验结果；剂量限制性毒性作用包括脂肪酶或淀粉酶水平升高和胰腺炎。常见的不良事件有皮疹、骨髓抑制和全身症状。在Ph阳性患者中，91%接受了两种或两种以上批准的酪氨酸激酶抑制剂，51%接受了所有三种批准的酪氨酸激酶抑制剂。43例慢性期CML患者中，98%有完全血液学反应，72%有主要细胞遗传学反应，44%有主要分子反应。12例慢性期CML伴T315I突变的患者中，100%有完全的血液学反应，92%有主要的细胞遗传学反应。在13名慢性期CML患者中，没有可检测到的突变，100%有完全的血液学反应，62%有主要的细胞遗传学反应。慢性期慢性粒细胞白血病患者的反应是持久的。在22名加速期或急变期CML或Ph阳性ALL患者中，36%有主要血液学反应，32%有主要细胞遗传学反应。
最终得出结论普纳替尼在对酪氨酸激酶抑制剂耐药的Ph阳性白血病患者中高度有效，包括BCR-ABL T315I突变、其他突变或无突变的患者。
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