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普纳替尼(ponatinib)在国内的上市情况怎样?

发布时间:2025-09-29    点击量:

普纳替尼在中国尚未获批上市,因此其具体价格、医保覆盖情况及相关报销政策尚未明确。患者如需使用该药,可以借助正规合法的海外渠道。
普纳替尼主要用于治疗慢性髓性白血病(CML)和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)患者。BCR-ABL 融合蛋白是由费城染色体产生的异常酪氨酸激酶,能够持续激活细胞增殖信号通路,导致白血病细胞无控制地生长。普纳替尼通过抑制这种异常激酶活性,阻断白血病细胞的增殖和存活,从而控制疾病进展。
普纳替尼能够克服T315I 突变引起的耐药问题,普纳替尼在耐药CML和Ph+ ALL患者中,可显著提高完全分子缓解率(CMR)和血液学缓解率,同时延缓疾病进展。

普纳替尼口服给药,通常每日一次,剂量需根据患者具体病情、血液学指标及耐受性进行个体化调整。其半衰期较长,血药浓度相对平稳,有利于维持持续的BCR-ABL抑制。常见副作用包括血管事件(如血栓、动脉狭窄)、高血压、皮疹、腹泻、疲劳及血液学异常(如中性粒细胞减少、血小板下降)。因此,在临床应用中需严格评估患者的心血管风险,并在治疗期间进行定期监测,包括血压、心电图及血常规等。
普纳替尼为CML和Ph+ ALL患者提供了新的治疗希望,尤其适用于一线治疗无法控制或出现耐药的患者。它不仅扩展了TKI的适用范围,还填补了T315I突变患者的治疗空白。尽管如此,由于其潜在严重不良反应,使用时必须在血液学专科医生指导下进行,结合个体化风险评估和随访管理,确保治疗安全与疗效最大化。
参考链接:https://www.drugs.com

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