美国FDA批准莫博替尼作为首个专门为EGFR外显子20插入+NSCLC患者设计的口服疗法

2021年9月15日，武田制药股份有限公司宣布，美国美国食品药品监督管理局(FDA)已批准莫博替尼（Mobocertinib）用于治疗经FDA批准的测试检测为表皮生长因子受体(EGFR)外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者，其疾病在以铂为基础的化疗期间或之后进展。EXKIVITY获得了优先审查，并获得了FDA的突破性治疗指定、快速通道指定和孤儿药物指定，是第一个也是唯一一个批准的专门针对EGFR外显子20插入突变的口服治疗药物。该适应症根据总体缓解率(ORR)和DoR获得加速批准。该适应症的继续批准可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证和描述。

FDA同时批准Thermo Fisher Scientific的Oncomine Dx Target试验作为NGS的伴随诊断方法，用于确定具有EGFR外显子20插入的非小细胞肺癌患者。NGS检测对这些患者至关重要，因为与聚合酶链式反应(PCR)检测相比，它可以实现更准确的诊断，PCR检测只能检测到不到50%的EGFR外显子20插入。

FDA的批准是基于EXKIVITY的1/2期试验中的铂预处理人群的结果，该试验包括114例EGFR外显子20插入+非小细胞肺癌患者，他们以前接受过基于铂的治疗，并接受了160 mg剂量的治疗。来自1/2期试验的结果在2021年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上提出，并证明每个独立审查委员会(IRC)的确认ORR为28%(每个研究者为35%)，每个IRC的中位DoR为17.5个月，每个IRC的中位总生存期(OS)为24个月，中位无进展生存期(PFS)为7.3个月。

最常见的不良反应(> 20%)是腹泻、皮疹、恶心、口腔炎、呕吐、食欲下降、甲沟炎、疲劳、皮肤干燥和肌肉骨骼疼痛。处方信息包括QTc延长和尖端扭转型室性心动过速的方框警告，以及间质性肺病/肺炎、心脏毒性和腹泻的警告和注意事项。 

FDA审查是在Orbis项目下进行的，Orbis项目是FDA肿瘤学卓越中心(OCE)的一项倡议，它为国际合作伙伴同时提交和审查肿瘤学产品提供了一个框架。

莫博替尼已经在国内上市，不过未纳入医保，患者购买需要全额自费，所以价格十分高昂。其他版本的还有香港版莫博替尼，价格在6000~8000元左右，药物成分相同，疗效基本一致，具体价格请咨询海得康医学顾问。

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