关于普纳替尼治疗费城染色体阳性白血病的2期试验
发布时间：2022-09-28 点击量： 次
普纳替尼是一种有效的口服酪氨酸激酶抑制剂，用于未突变和突变的BCR-ABL，包括315位(T315I)具有酪氨酸激酶抑制剂难治性苏氨酸到异亮氨酸突变的BCR-ABL。科研人员在慢性髓细胞白血病(CML)或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph阳性ALL)患者中进行了普纳替尼的2期试验。
结果显示在267名慢性期CML患者中，56%有主要的细胞遗传学反应(51%的患者对达沙替尼或尼罗替尼有耐药性或不可接受的副作用，70%的患者有T315I突变)，46%有完全的细胞遗传学反应(两个亚组分别为40%和66%)，34%有主要的分子反应(两个亚组分别为27%和56%)。不管基线BCR-ABL激酶结构域突变状态如何，都观察到反应，并且是持久的；持续至少12个月的主要细胞遗传学反应率估计为91%。没有检测到单个BCR-ABL突变导致对泊那替尼耐药。在83名加速期CML患者中，55%有主要血液学反应，39%有主要细胞遗传学反应。在62名急变期CML患者中，31%有主要血液学反应，23%有主要细胞遗传学反应。在32名Ph阳性ALL患者中，41%有主要血液学反应，47%有主要细胞遗传学反应。常见的不良事件有血小板减少症(37%的患者)、皮疹(34%)、皮肤干燥(32%)和腹痛(22%)。在9%的患者中观察到严重的动脉血栓形成事件；这些事件中有3%被认为与治疗相关。总共有12%的患者因为不良事件而停止治疗。
最终实验人员得出结论普纳替尼在各种疾病阶段和突变状态中具有显著的抗白血病活性。
因其实验成果的显著性，许多患者有购买需求，据了解，普纳替尼在国内还没有通过批准，患者如有海外购药需求，可以咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助患者获得优质的海外医疗资源。
